Topthemen: Der NSU-ProzessMobilität und EnergieGebietsreformFußball-Tabellen

 

Erste Gentherapie gegen Erblindung in den USA zugelassen

Es ist ein weiterer wichtiger Schritt: Nach zwei Gentherapien gegen Krebs ist in den USA nun erstmals eine gegen ein Augenleiden zugelassen worden. Eine Genehmigung in Europa soll folgen.



Erblindete Frau
In den USA wurde eine Gentherapie zugelassen, die Menschen mit einer bestimmten erblichen Genmutation vor dem Erblinden schützen soll.   Foto: Arno Burgi/dpa-Zentralbild

Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine bestimmte Form der Erblindung zugelassen worden. Mit der Therapie könne ein erblicher, durch eine Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann,teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit.

In den vergangenen Monaten hatte die FDA schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung. Die neue Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als «Meilenstein». «Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform.»

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Mit der nun zugelassenen Gentherapie wird das nicht mutierte RPE65-Gen direkt in die Netzhaut-Zellen eingesetzt. Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Therapie jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.

Die Augenmedizinerin Birgit Lorenz vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg begrüßte die Zulassung der Gentherapie in den USA als «großen Schritt». Ein entsprechender Antrag für Europa liege derzeit bei der zuständigen Arzneimittelbehörde EMA zur Entscheidung. Die Therapie könne bereits abgestorbene Sinneszellen nicht wiederbeleben, jedoch das weitere Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen.

Nach Angaben des Präsidenten der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG), Thomas Kohnen, sind mehr als 250 verschiedene genetische Sehstörungen bekannt. Die meisten davon seien glücklicherweise selten, erläuterte der Direktor der Universitätsaugenklinik in Frankfurt am Main vor einiger Zeit. Deutschlandweit gibt es laut DOG etwa 150 bis 200 Patienten der RPE65-Erkrankung.

Autor
dpa

dpa

Kontakt zum Autor

Autor zu »Meine Themen« hinzufügen

Veröffentlicht am:
21. 12. 2017
16:32 Uhr

Für »Meine Themen« verfügbare Schlagworte

zu Meine Themen hinzufügen

Hinzufügen

Schlagwort zu
Meine Themen

zu Meine Themen hinzufügen

Hinzufügen

Sie haben bereits von 15 Themen gewählt

Bearbeiten

Sie verfolgen dieses Thema bereits

Entfernen

Für die Nutzung von "Meine Themen" ist ihr Einverständnis zur Datenspeicherung nötig.

Weiter
Augenleiden und Augenerkrankungen Behandlungen Blindheit FDA Gentherapien Universitätsklinikum Gießen und Marburg
Diesen Artikel teilen / ausdrucken


Mehr zum Thema
Kind mit Leukämie

15.08.2017

Immunzellen gegen Krebs: Erste Gentherapie vor der Zulassung

In den USA steht die erste Gentherapie zur Behandlung von Krebs vor der Zulassung. Auch in Deutschland dürfte es nicht mehr allzu lange dauern, bis es soweit ist. » mehr

Hefepilz Candida auris

24.01.2018

Mehr Patienten mit gefährlichem Hefepilz

Ein neuer Hefepilz treibt auf der Welt sein Unwesen. Auch in Deutschland wurde der erstmals 2009 nachgewiesene Erreger bereits gefunden. Zwar steigt die Zahl bekannter Fälle - insgesamt aber sind es nur wenige. » mehr

Krankenzimmer

06.09.2017

Neu entdeckte Pilzinfektion breitet sich in Deutschland aus

Vor acht Jahren wurde er erstmals nachgewiesen, seither werden weltweit immer mehr Fälle erfasst: Ein für schwerkranke Menschen gefährlicher Hefepilz breitet sich aus - auch in Deutschland. Mediziner und Labors sollten s... » mehr

DNA-Doppelhelix

05.04.2018

Strickleiter für die Genforschung: 65 Jahre DNA-Struktur

Gleich drei Ereignisse jähren sich im April, die um Grundlagen der Genforschung kreisen: Ein runder Geburtstag, eine Maus mit Brustkrebs und die Entdeckung eines ganz besonderen Doppelfadens. » mehr

Hannah Fröhlich

26.02.2018

Über das Leben mit einer seltenen Erkrankung

Hannah Fröhlich leidet an POMC-Mangel, einem Gendefekt. Sie war die erste Patientin weltweit mit dieser Diagnose. An speziellen Zentren für seltene Erkrankungen wird Menschen wie Hannah geholfen » mehr

Schuppenflechte

28.10.2018

Neue Therapien gegen Schuppenflechte

Schuppenflechte ist eine sehr sichtbare Hautkrankheit. Viele Betroffene leiden unter Ausgrenzung. Patientenorganisationen kämpfen gegen die Stigmatisierung der Erkrankten, doch auch neue Therapien können den Leidensdruck... » mehr

Autor
dpa

dpa

Kontakt zum Autor

Autor zu »Meine Themen« hinzufügen

Veröffentlicht am:
21. 12. 2017
16:32 Uhr



^
Ändern Einverstanden

Diese Webseite nutzt Cookies für Funktions-, Statistik- und Werbezwecke. In unserer » Datenschutzerklärung können Sie die Cookie-Einstellungen ändern. Wenn Sie der Verwendung von Cookies zustimmen, klicken Sie bitte "Einverstanden".